Pegunigalsidase alfa voor de behandeling van de ziekte van Fabry

Pegunigalsidase alfa voor de behandeling van de ziekte van Fabry

NICE verklaart (1):

• Pegunigalsidase alfa wordt aanbevolen, binnen de handelsvergunning, als optie voor de behandeling van de ziekte van Fabry (ook bekend als alfa-galactosidase deficiëntie) bij volwassenen. Het wordt alleen aanbevolen als het bedrijf het volgens de commerciële afspraken levert.
  • De NICE-commissie verklaarde: "...Uit klinisch onderzoek blijkt dat pegunigalsidase alfa even goed werkt als agalsidase bèta. Er is geen direct klinisch onderzoek dat pegunigalsidase alfa vergelijkt met agalsidase alfa of migalastat. Maar klinische experts adviseerden dat pegunigalsidase alfa waarschijnlijk net zo goed werkt als deze 2 behandelingen...".

Opmerkingen:

• pegunigalsidase alfa is een nieuwe PEG-gelyleerde, covalent vernette vorm van alfa-galactosidase A, ontwikkeld als enzymvervangingstherapie (ERT) voor de ziekte van Fabry (FD).
  • ontworpen om de plasmahalfwaardetijd te verlengen en immunogeniciteit te verminderen
  • uit onderzoek is gebleken dat de unieke farmacokinetiek en de schijnbaar verzwakte immuunrespons van pegunigalsidase alfa de veiligheid en klinische respons op deze ERT bij patiënten met FD kunnen verbeteren (2)
    • wordt ondersteund door het gunstige AE-profiel, de stabiliteit van de nierfunctie en hartparameters en verbeterde ziektesymptomen die werden waargenomen bij de deelnemers aan het onderzoek gedurende de behandelingsperiode van 12 maanden.

Referentie:

1. NICE (oktober 2023). Pegunigalsidase alfa voor de behandeling van de ziekte van Fabry
2. Schiffmann R et al. Pegunigalsidase alfa, een nieuwe PEG-gelateerde enzymvervangingstherapie voor de ziekte van Fabry, biedt aanhoudende plasmaconcentraties en gunstige farmacodynamiek: Een fase 1/2 klinische studie van 1 jaar. J Inherit Metab Dis. 2019 May;42(3):534-544.