Avatrombopag bij chronische immuuntrombocytopenie

Avatrombopag bij trombocytopenie

• is een oraal toegediende trombopoëtine-receptoragonist van de tweede generatie (TPO-RA) die is goedgekeurd voor de behandeling van primaire chronische immuuntrombocytopenie (ITP) bij volwassen patiënten die refractair zijn of een onbevredigende respons hebben op andere behandelingen, evenals voor de behandeling van trombocytopenie bij volwassen patiënten met een chronische leverziekte (CLD) die een invasieve procedure moeten ondergaan (1)
• bootst de natuurlijke stof (trombopoëtine) na die verantwoordelijk is voor het stimuleren van de productie van bloedplaatjes, een essentieel onderdeel van het stollingsproces dat overmatige bloedingen voorkomt.

NICE stelt dat:

• Avatrombopag wordt aanbevolen, binnen de handelsvergunning, als optie voor de behandeling van primaire chronische immuuntrombocytopenie (ITP) die refractair is voor andere behandelingen (bijvoorbeeld corticosteroïden, immunoglobulinen) bij volwassenen. Het wordt alleen aanbevolen als het bedrijf het levert volgens de commerciële regeling
• De NICE-commissie merkt op dat
  • "De huidige behandeling voor nieuw gediagnosticeerde primaire chronische ITP bestaat meestal uit corticosteroïden en immunoglobulinen. Dit wordt gevolgd door trombopoëtinereceptoragonisten (TPO-RA's). Avatrombopag is een andere TPO-RA...Uit klinisch onderzoek blijkt dat avatrombopag effectiever is dan placebo bij het verhogen van het aantal bloedplaatjes in het bloed (cellen die het bloed helpen stollen) tot een niveau dat het risico op bloedingen aanzienlijk vermindert...".

Referentie:

• Markham A. Avatrombopag: Een beoordeling bij trombocytopenie. Drugs. 2021 Nov;81(16):1905-1913.
• NICE (december 2022). Avatrombopag voor de behandeling van primaire chronische immuuntrombocytopenie.