Idiopathische trombocytopenische purpura

Immuuntrombocytopaenie (ITP) (idiopathische trombocytopaenie purpura)

• is een veel voorkomende hematologische aandoening die wordt gekenmerkt door geïsoleerde trombocytopenie.
• ITP presenteert zich als:
  • primaire vorm gekenmerkt door geïsoleerde trombocytopenie (trombocytentelling < 100 × 10^9/L) in afwezigheid van andere oorzaken of aandoeningen die geassocieerd kunnen worden met trombocytopenie
  • secundair vorm waarbij immuuntrombocytopenie zich ontwikkelt in combinatie met een andere aandoening die meestal immuun of infectieus is (1)

Aanvankelijk bekend als "idiopathische trombocytopenische purpura".

• Een Internationale Werkgroep (IWG) voor ITP heeft onlangs echter aanbevolen om deze ziekte "Immuuntrombocytopenische purpura" te noemen (met behoud van de afkorting ITP); deze terminologie erkent de immuunpathogenese van ITP en het feit dat patiënten met ITP niet altijd purpura of bloedingsmanifestaties vertonen (2).

Er worden drie verschillende vormen erkend:

• de term "acute ITP" is vervangen door "nieuw gediagnosticeerde ITP2, die verwijst naar ITP gediagnosticeerd binnen de voorafgaande 3 maanden" (2)
• "persistente ITP" wordt aangeduid als immuuntrombocytopenie met een duur van 3-12 maanden
• "chronische ITP" wordt gedefinieerd als ziekte die langer dan 12 maanden duurt.

Men denkt dat de pathogenese van de twee vormen verschillend is. De acute vorm is te wijten aan immuuncomplexen; de chronische vorm aan specifieke IgG-antiplateletantilichamen.

• Antibloedplaatjes-glycoproteïne-antilichamen veroorzaken trombocytopenie via twee mechanismen:
  • 1) het verminderen van de overleving van circulerende bloedplaatjes, en
  • 2) het remmen van de productie van nieuwe bloedplaatjes door beenmerg megakaryocyten.

Behandeling:

• De eerste therapielijn voor ITP bestaat uit corticosteroïden, soms in combinatie met IVIg of anti-Rh(D). Hoewel dit effectieve therapieën zijn, is er geen enkele die betrouwbaar duurzame remissie induceert.
• tweedelijnstherapie voor ITP kan bestaan uit Rituximab, splenectomie of trombopoëtinereceptoragonisten (TRA's)
• fostamatinib is een behandelingsoptie voor chronische ITP
  • is de eerste milt tyrosinekinase (Syk)-remmer die is goedgekeurd voor de behandeling van chronische immuuntrombocytopenie (ITP) bij volwassen patiënten die onvoldoende hebben gereageerd op eerdere behandeling
  • door de activering van Syk in macrofagen te remmen, blokkeert fostamatinib autoantilichaam-gemedieerde fagocytose van bloedplaatjes
• splenectomie biedt de grootste kans op langdurige remissie, maar het gebruik ervan neemt af

Referentie:

• Kistangari G, McCrae KR. Immuuntrombocytopenie. Hematol Oncol Clin North Am. 2013 Jun;27(3):495-520.
• Rodeghiero F, Stasi R, Gernsheimer T, et al. Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report from an international working group. Blood. 2009;113:2386-2393.
• Paik J. Fostamatinib: A Review in Chronic Immune Thrombocytopenia. Drugs. 2021 Jun;81(8):935-943.