Fostamatinib voor de behandeling van refractaire chronische immuuntrombocytopenie (ITP)

Fostamatinib voor de behandeling van refractaire chronische immuuntrombocytopenie (ITP)

• De eerstelijnstherapie voor ITP bestaat uit corticosteroïden, soms in combinatie met IVIg of anti-Rh(D). Hoewel dit effectieve therapieën zijn, leidt geen ervan betrouwbaar tot duurzame remissie (1)
  • tweedelijnstherapie voor ITP kan bestaan uit Rituximab, splenectomie of trombopoëtinereceptoragonisten (TRA's)
• fostamitinib
  • is de eerste milt tyrosinekinase (Syk)-remmer die is goedgekeurd voor de behandeling van chronische immuuntrombocytopenie (ITP) bij volwassen patiënten die onvoldoende hebben gereageerd op eerdere behandeling (3)
  • door de activering van Syk in macrofagen te remmen, blokkeert fostamatinib autoantilichaam-gemedieerde fagocytose van bloedplaatjes

NICE-status (3):

• fostamatinib wordt aanbevolen als optie voor de behandeling van refractaire chronische immuuntrombocytopenie (ITP) bij volwassenen, alleen als:
  • zij eerder een trombopoëtine receptor agonist (TPO-RA) hebben gehad, of een TPO-RA ongeschikt is
  • het bedrijf fostamatinib levert volgens de commerciële regeling
• de NICE-commissie merkt op dat:
  • behandelingsopties voor refractaire chronische ITP bestaan uit TPO-RA's, die meestal worden gevolgd door rituximab of mycofenolaat
  • klinisch bewijs laat zien dat fostamatinib effectief is in vergelijking met placebo. Er is geen klinisch onderzoek dat fostamatinib rechtstreeks vergelijkt met rituximab of mycofenolaat
  • Een indirecte vergelijking laat zien dat fostamatinib beter werkt dan rituximab bij het verhogen van het aantal bloedplaatjes.

Referentie:

• Kistangari G, McCrae KR. Immuuntrombocytopenie. Hematol Oncol Clin North Am. 2013 Jun;27(3):495-520.
• Paik J. Fostamatinib: A Review in Chronic Immune Thrombocytopenia. Drugs. 2021 Jun;81(8):935-943.
• NICE (oktober 2022). Fostamatinib voor de behandeling van refractaire chronische immuuntrombocytopenie.