Prognose

Het begin van myelofibrose kan moeilijk te dateren zijn.

Cijfers voor de mediane overleving variëren van 3,5 tot 5 jaar, maar dit kan variëren, waarbij sommige patiënten binnen 1 of 2 jaar na de diagnose overlijden terwijl anderen meer dan 10 jaar overleven (1).

Het Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) plus prognostisch model voor primaire myelofibrose (PMF) heeft 8 risicofactoren gebruikt om de overleving vanaf het moment van diagnose te schatten:

• leeftijd > 65 jaar
• hemoglobinegehalte < 10 g/dL
• leukocytentelling > 25 × 109/L
• circulerende blasten ≥1%
• aanwezigheid van constitutionele symptomen
  • gewichtsverlies > 10% van de uitgangswaarde in het jaar voorafgaand aan de diagnose
  • onverklaarbare koorts
  • overmatig zweten dat > 1 maand aanhoudt
• behoefte aan transfusie van rode bloedcellen - een patiënt die afhankelijk is van transfusie heeft automatisch 2 risicofactoren vanwege hun behoefte aan transfusie (1 risicopunt) en hemoglobinegehalte < 10 g/dL (1 risicopunt)
• aantal bloedplaatjes < 100 × 109/L
• ongunstig karyotype (2)

Op basis van het aantal risicofactoren kunnen patiënten worden gecategoriseerd als

• laag risico - geen risicofactoren, mediane overleving is ongeveer 15,4 jaar
• intermediair 1 risico - één risicofactor, mediane overleving ongeveer 6,5 jaar
• intermediair 2 risico - 2 of 3 risicofactoren, mediane overleving ongeveer 2,9 jaar
• hoog risico - 4 of meer risicofactoren, mediane overleving 1,3 jaar (2)

De erkenning dat ongunstige cytogenetische afwijkingen, afhankelijkheid van transfusie van rode bloedcellen (RBC) en trombocytopenie de prognose bij PMF beïnvloeden, leidde tot de verfijning van de DIPSS tot de DIPSS-plus, die deze drie ongunstige kenmerken toevoegt aan het DIPSS-risico (3)

• elk 1 punt wordt toegekend aan DIPSS intermediair-1 risico,
  • ongunstig karyoptype (gedefinieerd als complex karyotype, of één of twee afwijkingen waaronder +8, -7/7q-, i(17q), -5/5q-, 12p-, inv(3) of 11q23 herschikking), trombocyten <100 × 109/l, en behoefte aan RBC-transfusie.
  • DIPSS intermediair-2 en hoog risico worden respectievelijk 2 en 3 punten toegekend
• patiënten met een laag (0 punten), intermediair-1 (1 punt), intermediair-2 (2-3 punten) en hoog (4-6 punten) risico hadden een mediane overleving van respectievelijk 180, 80, 35 en 16 maanden

Overlijden kan het gevolg zijn van

• progressief mergfalen
• transformatie naar acute niet-lymfoblastische leukemie
• infectie
• trombohemorragische voorvallen
• hartfalen
• portale hypertensie (4)

Myelofibrose (MF), inclusief primaire MF (PMF), post-essentiële trombocythemie MF (post-ET/MF), en post-polycythemie MF (post-PV/MF), is een progressief myeloïde neoplasma dat wordt gekenmerkt door klonale ineffectieve hematopoëse, extramedullaire hematopoëse, een reactieve beenmergomgeving die resulteert in reticulineafzetting en fibrose, en een neiging tot leukemische transformatie (5)

• in vergelijking met ET, PV en een nieuwe pathologische categorie genaamd prefibrotisch/vroege PMF, heeft MF de slechtste prognose.

Referentie:

• (1) Cervantes F. Modern management van myelofibrose. Br J Haematol. 2005;128(5):583-92.
• (2) Tefferi A. Hoe ik myelofibrose behandel. Blood. 2011;117(13):3494-504.
• (3) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6739355/Bose P, Verstovsek S. Prognosis of Primary Myelofibrosis in the Genomic Era. Kliniek Lymfoom Myeloom Leuk. 2016;16 Suppl:S105-S113. doi:10.1016/j.clml.2016.02.031
• (4) National Cancer Institute van de National Institutes of Health. Primaire myelofibrose
• (5)Schieber M, Crispino JD, Stein B. Myelofibrose in 2019: verder dan JAK2-remming. Blood Cancer J. 2019;9(9):74. Gepubliceerd 2019 sep 11. doi:10.1038/s41408-019-0236-2