Prognose

Hart- en ademhalingscomplicaties komen voor, vooral bij progressie van de ziekte, en onbehandeld leidt DMD meestal tot overlijden in de late tienerjaren (1).

Multidisciplinaire zorg, met name het starten van corticosteroïden en ondersteunde beademing ondersteund door regelmatige hart- en ademhalingsmonitoring, heeft ertoe geleid dat de laatste jaren steeds meer patiënten volwassen worden, maar het overlijden vindt vaak halverwege de twintig plaats.

De levensverwachting voor patiënten met DMD is de afgelopen decennia verbeterd, maar is nog steeds slecht: een systematische review en meta-analyse uit 2020 van onderzoeken in landen van de Organisatie voor Economische Samenwerking en Ontwikkeling (OESO) vond een mediane levensverwachting tussen 21,0 en 39,6 jaar, mits patiënten beademingsondersteuning kregen (4).

• op vergelijkbare wijze bleek uit een overzichtsstudie in 2016 van alle sterfgevallen in de DMD-populatie in Noordoost-Engeland dat de gemiddelde leeftijd van overlijden veroorzaakt door onderliggend hart- of ademhalingsfalen 23,9 jaar was (5)

Referentie:

• Rodger S et al. Volwassen zorg voor Duchenne spierdystrofie in het Verenigd Koninkrijk. J Neurol. 2015; 262(3): 629-6
• Fox H et al. Duchenne spierdystrofie. BMJ 2020;368:l7012
• Lisak RP, Truong DD, Carroll W, Bhidayasiri R (2011). Internationale Neurologie. Wiley. p. 222. ISBN 9781444317015.
• Landfeldt E, Thompson R, Sejersen T, McMillan HJ, Kirschner J, Lochmuller H. Life expectancy at birth in Duchenne muscular dystrophy: a systematic review and meta-analysis. Europees Tijdschrift voor Epidemiologie. 2020;35:643-653.
• Van Ruiten HJA, Marini Bettolo C, Cheetham T, et al. Waarom sterven sommige patiënten met Duchenne spierdystrofie jong: Een analyse van doodsoorzaken in Noordoost-Engeland. Europees Tijdschrift voor Kinderneurologie. 2016;20(6):904-909