rozanolixizumab voor de behandeling van antilichaam-positieve gegeneraliseerde myasthenia gravis

Rozanolixizumab voor de behandeling van antilichaam-positieve gegeneraliseerde myasthenia gravis

Myasthenia gravis is een zeldzame chronische auto-immuunziekte die de postsynaptische neuromusculaire junctie aantast, voornamelijk gemedieerd door pathogeen immunoglobuline G (IgG) dat zich richt op specifieke eiwitten zoals de acetylcholinereceptor (AChR), spierspecifieke tyrosinekinase (MuSK) en het low-density lipoproteïnereceptor-gerelateerde eiwit 4 (LRP4)

Rozanolixizumab is een remmer van de neonatale Fc-receptor (FcRn) voor humaan IgG4, die de afbraak van pathogeen IgG bevordert (1):

• de afbraak van IgG via de lysosomale route bevordert en tegelijkertijd de terugkeer van IgG naar de bloedsomloop remt, waardoor de totale IgG-concentraties dalen

NICE stelt dat (2):

• rozanolixizumab, als aanvulling op de standaardbehandeling, kan worden gebruikt als een optie voor de behandeling van gegeneraliseerde myasthenia gravis bij volwassenen die positief testen op antilichamen tegen de acetylcholinereceptor (AChR) of tegen spierspecifiek tyrosinekinase (MuSK). Het mag alleen worden gebruikt als:
  • de aandoening is ingedeeld in klasse 2 tot en met 4a volgens de Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA)
  • de aandoening niet onder controle is na twee of meer behandelingen, met uitzondering van acetylcholinesteraseremmers, en
  • intraveneus immunoglobuline (IVIg) of plasmaferese (PLEX) anders zou worden aangeboden, of is geprobeerd en gestaakt vanwege bijwerkingen of omdat het niet goed genoeg werkte

De NICE-commissie merkte op dat „… uit klinisch onderzoek blijkt dat rozanolixizumab in combinatie met de standaardbehandeling de symptomen vermindert en het vermogen van patiënten om hun normale activiteiten uit te voeren verbetert, vergeleken met alleen de standaardbehandeling. Het is echter onzeker of deze verbetering op de langere termijn aanhoudt. Indirecte vergelijkingen wijzen erop dat rozanolixizumab beter werkt dan IVIg of PLEX, maar de omvang van het voordeel is onzeker…“

Referentie:

1. Matic A, Bril V. Rozanolixizumab voor myasthenia gravis: een baanbrekende behandeling en toekomstperspectieven. Immunotherapy. april 2025;17(5):309-316.
2. NICE (mei 2026). Rozanolixizumab voor de behandeling van antilichaam-positieve gegeneraliseerde myasthenia gravis.