Setmelanotide para o tratamento da obesidade causada por deficiência de LEPR ou POMC

O NICE declara (1):

• O setmelanotido é recomendado, no âmbito da sua autorização de introdução no mercado, como uma opção para o tratamento da obesidade e controlo da fome causada pela deficiência de pró-opiomelanocortina (POMC), incluindo a deficiência de proproteína convertase subtilisina/kexina tipo 1 ou do recetor da leptina (LEPR) em pessoas com 6 ou mais anos de idade. Só é recomendado se a empresa fornecer setmelanotide de acordo com o acordo comercial

O comité NICE declarou:

• "As deficiências de POMC e LEPR são doenças genéticas raras da obesidade que afectam gravemente a qualidade de vida das pessoas com estas deficiências, bem como das suas famílias e prestadores de cuidados. Provocam um início precoce, obesidade extrema e hiperfagia (caracterizada por uma sensação semelhante à fome) e estão associadas a muitas doenças crónicas. Também são susceptíveis de encurtar a esperança de vida. O tratamento atual (melhores cuidados de suporte) centra-se em restrições alimentares e alterações do estilo de vida, incluindo exercício físico. Os resultados de ensaios clínicos sugerem que o setmelanotide pode reduzir o peso e o índice de massa corporal (IMC) em pessoas com obesidade causada por deficiências de POMC e LEPR. As evidências também sugerem que a fome e a qualidade de vida melhoram com o setmelanotide. As evidências a longo prazo sugerem que pode haver um efeito contínuo do tratamento com setmelanotide, mas isso é incerto..."

Setmelanotide na síndrome de Bardet-Biedl

Um ensaio aleatório controlado (2) (n=38) concluiu que o setmelanotido resultou em reduções significativas do peso corporal em doentes com síndrome de Bardet-Biedl (32,3% atingiram pelo menos 10% de redução do peso corporal após 52 semanas de tratamento); no entanto, estes resultados foram inconclusivos em doentes com síndrome de Alstrom

• os acontecimentos adversos emergentes do tratamento mais frequentemente notificados foram a hiperpigmentação da pele (23 [61%] de 38) e o eritema no local da injeção (18 [48%])

Orientação do NICE setmelanotide na síndrome de Bardet-Biedel

• recomenda o setmelanotido como uma opção para o tratamento da obesidade e hiperfagia na SBS geneticamente confirmada em pessoas com idade ≥ 6 anos, apenas se tiverem entre 6 e 17 anos de idade quando o tratamento começa
• podem continuar a tomar setmelanotide na idade adulta até precisarem de parar (3)

Referências:

1. NICE (julho de 2022). Setmelanotide para o tratamento da obesidade causada por deficiência de LEPR ou POMC
2. Haqq AM et al. Eficácia e segurança de setmelanotide, um agonista do recetor de melanocortina-4, em pacientes com síndrome de Bardet-Biedl e síndrome de Alström: um ensaio multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, fase 3 com um período de rótulo aberto. Lancet Diabetes e Endocrinologia 7 de novembro de 2022 https://doi.org/10.1016/S2213-8587(22)00277-7
3. NICE (maio de 2024). Setmelanotide para o tratamento da obesidade e hiperfagia na síndrome de Bardet-Biedl