Behandlung

Die Behandlung ist palliativ und kann Folgendes umfassen:

• bei Anämie
  • Bluttransfusionen bei Blutarmut
  • die Verabreichung von rekombinantem Erythropoietin kann hilfreich sein
  • Androgene - z. B. Oxymetholon, Nandrolon oder Danazol - zur Verringerung des Transfusionsbedarfs; wird jedoch von Frauen schlecht vertragen
• bei Splenomegalie
  • eine Therapie sollte nur bei Patienten in Betracht gezogen werden, die wirklich symptomatisch sind (1)
  • Hydroxyharnstoff, - am häufigsten
    • häufigste medizinische Initialtherapie bei Splenomegalie
    • zur Senkung von Hypermetabolismus, Leukozytose und Thrombozytose
    • zu den unerwünschten Wirkungen gehört die Myelosuppression, die die zugrunde liegende Anämie verschlimmern kann (1)
  • Alkylierungsmittel - Busulphan, Melphalan oder Chlorambucil
    • können bei einigen Patienten mit Splenomegalie eingesetzt werden, obwohl das Risiko einer potenziellen Myelosuppression und eines erhöhten Risikos einer möglichen blastischen Transformation besteht (1)
• sowohl bei Anämie als auch bei Splenomegalie
  • Mittel, die die Splenomegalie verbessern, tun dies durch unspezifische myelosuppressive Wirkungen
  • immunmodulatorische Medikamente (IMiDs) haben gezeigt, dass sie in der Lage sind, beide Zustände zu verbessern, z. B. Thalidomid, Lenalidomid und Pomalidomid (Prüfpräparat) (1)
• Eine Splenektomie ist angezeigt, wenn:
  • die Milz sehr groß und schmerzhaft wird
  • der Transfusionsbedarf hoch ist
  • die Thrombozytopenie schwerwiegend ist
• neuere Medikamente
  • immunmodulatorische Medikamente (IMiDs)
  • Hypomethylierungsmittel - Azacitidin und Decitabin
  • JAK2-Inhibitoren (1,2)
    • die Identifizierung von Treibermutationen in JAK2, CALRund MPL hat zu einem besseren Verständnis der Krankheitspathogenese beigetragen, da sie eine nahezu universelle Hochregulierung der JAK-STAT-Signalübertragung impliziert, und hat zur Entwicklung der einzigen zielgerichteten Therapie für MF geführt, dem JAK2-Inhibitor Ruxolitinib

Referenz:

• (1) Mesa RA. Neue Medikamente für die Behandlung der Myelofibrose. Curr Hematol Malig Rep. 2010;5(1):15-21.
• (2) Schieber M, Crispino JD, Stein B. Myelofibrosis in 2019: moving beyond JAK2 inhibition. Blood Cancer J. 2019;9(9):74. Veröffentlicht 2019 Sep 11. doi:10.1038/s41408-019-0236-2