Knochenmarkstransplantation bei Thalassämie

Dies ist gegenwärtig keine konventionelle Behandlung der Beta-Thalassämie. Die Ergebnisse der Studien zur allogenen Knochenmarktransplantation von Lucarelli und seinen Kollegen aus Pesaro, Italien, sind jedoch ermutigend.

Die gemeldeten Wahrscheinlichkeiten für Überleben, abstoßungsfreies Überleben, Tod ohne Abstoßung und Abstoßung wurden mit 0,92, 0,85, 0,06 bzw. 0,08 angegeben.

• Die erste erfolgreiche allogene Stammzelltransplantation von einem HLA-identischen Geschwisterspender wurde 1982 gemeldet.
• Die italienische Gruppe unter der Leitung von Lucarelli hat die meiste Erfahrung mit diesem Verfahren
  • dokumentierte eine Langzeitüberlebensrate von 90 % bei Patienten mit günstigen Merkmalen (junges Alter, HLA-Übereinstimmung, keine Organfunktionsstörung)

Transplantationsbedingte Probleme wie Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit, Transplantatversagen, chronische immunsuppressive Therapie und transplantationsbedingte Sterblichkeit sind Faktoren, die vor der Durchführung dieses Verfahrens sorgfältig geprüft werden sollten.

Referenz:

• Thomas ED, Buckner CD, Sanders JE, Papayannopoulou T, Borgna-Pignatti C, De Stefano P. Marrow transplantation for thalassaemia. Lancet. Jul 31 1982;2(8292):227-9
• Lucarelli G, Galimberti M, Polchi P. Knochenmarkstransplantation bei Patienten mit Thalassämie, die auf eine Eisenchelattherapie ansprechen. N Engl J Med. Sep 16 1993;329(12):840-4