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El tratamiento del paciente con hemofilia se basa en varios principios:

• corregir la tendencia hemorrágica
• tratar el dolor
• prevenir las deformidades
• ayudar al desarrollo intelectual y emocional normal de los niños con hemofilia
• uso de la profilaxis
  • el objetivo principal de la profilaxis con factor IX es mejorar la calidad de vida reduciendo los episodios de hemartrosis, evitando la progresión a artropatía hemofílica y minimizando los episodios de hemorragias intracerebrales y musculares (1)
  • la elección del producto debe individualizarse en función de factores clínicos y niveles de actividad (2)
  • marstacimab se recomienda, dentro de su autorización de comercialización, como opción para prevenir los episodios hemorrágicos causados por hemofilia B grave (actividad del factor IX [9] inferior al 1%) (deficiencia congénita del factor 9) en personas de 12 años o más que (3)
    • pesen al menos 35 kg y
    • no tengan inhibidores del factor 9 (anticuerpos antifactor).

Referencia:

1. Alshaikhli A, Killeen RB, Rokkam VR. Hemophilia B. [Updated 2023 Oct 29]. En: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024 ene-. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK560792/
2. Konkle BA, Nakaya Fletcher S. Hemophilia B. 2000 Oct 2 [Updated 2024 Jun 6]. En: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al., editores. GeneReviews® [Internet]. Seattle (WA): Universidad de Washington, Seattle; 1993-2024. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1495/
3. NICE (junio de 2025). Marstacimab para el tratamiento de la hemofilia A o B grave en personas mayores de 12 años sin anticuerpos antifactor.