Guide NICE - l'hormone de croissance humaine chez les enfants souffrant d'un retard de croissance

Le NICE a formulé les recommandations suivantes concernant l'utilisation de l'hormone de croissance humaine (somatropine) chez les enfants :

• La somatropine (hormone de croissance humaine recombinante) est recommandée comme option thérapeutique pour les enfants présentant un retard de croissance associé à l'une des conditions suivantes :
  • déficit en hormone de croissance
  • syndrome de Turner
  • syndrome de Prader-Willi
  • insuffisance rénale chronique
  • naissance d'un enfant de petite taille pour l'âge gestationnel et retard de croissance à l'âge de 4 ans ou plus tard
  • déficit du gène SHOX (short stature homeobox-containing gene)
• le traitement par somatropine doit toujours être initié et suivi par un pédiatre spécialisé dans la prise en charge des troubles de l'hormone de croissance chez l'enfant. Le choix du produit doit être fait sur une base individuelle après une discussion éclairée entre le clinicien responsable et le patient et/ou son entourage sur les avantages et les inconvénients des produits disponibles, en tenant compte du besoin thérapeutique et de la probabilité d'adhérer au traitement. Si, après cette discussion, plusieurs produits conviennent, le produit le moins coûteux doit être choisi.
• le traitement par somatropine doit être interrompu si l'une des situations suivantes se présente :
  • la vitesse de croissance augmente de moins de 50 % par rapport à la valeur de référence au cours de la première année de traitement
  • la taille finale est approchée et la vitesse de croissance est inférieure à 2 cm de croissance totale en 1 an
  • il y a des problèmes insurmontables d'observance du traitement
  • la taille finale est atteinte
• dans le cas du syndrome de Prader-Willi, l'évaluation de la réponse au traitement doit également tenir compte de la composition corporelle. Le traitement ne doit pas être interrompu par défaut. La décision d'arrêter le traitement doit être prise en consultation avec le patient et/ou les soignants, soit par :
  • un pédiatre spécialisé dans la prise en charge des troubles de l'hormone de croissance chez l'enfant, ou
  • un endocrinologue pour adultes, si les soins du patient ont été transférés des services pédiatriques aux services pour adultes.

Référence :

1. NICE. Hormone de croissance humaine (somatropine) pour le traitement des troubles de la croissance chez l'enfant. Guide d'évaluation technologique TA188. Publié en mai 2010