De nombreux médicaments sont capables d'endommager les éléments de la moelle osseuse et de provoquer des leucémies aiguës, des aplasies médullaires ou des myélodysplasies. Les plus importants sont les solvants et les colles à base d'hydrocarbures aromatiques tels que le benzène, le toluène, le xylène et le naphtalène. D'autres comprennent les pesticides, les colorants et les toxines industrielles.
Les agents cytotoxiques et immunosuppresseurs utilisés pour traiter des affections malignes et non malignes sont également associés à un risque accru de transformation leucémique. Le risque est proportionnel à la dose et à la durée d'exposition et est plus élevé avec les agents alkylants, par exemple le melphalan. Les patients recevant à la fois une radiothérapie et une chimiothérapie sont particulièrement vulnérables.
Les leucémies observées après une exposition aux toxines se développent souvent à partir d'un syndrome myélodysplasique et sont associées à des anomalies des chromosomes 5 et 7.
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