Traitement

Le traitement est palliatif et peut comprendre les éléments suivants

• pour l'anémie
  • des transfusions sanguines en cas d'anémie
  • l'administration d'érythropoïétine recombinante peut être bénéfique
  • des androgènes - par exemple l'oxymétholone, la nandrolone ou le danazol - pour réduire les besoins en transfusions, mais ils sont mal tolérés par les femmes.
• pour la splénomégalie
  • le traitement ne doit être envisagé que chez les patients réellement symptomatiques (1)
  • hydroxyurée, - le plus souvent
    • traitement médical initial le plus couramment utilisé dans la splénomégalie
    • pour réduire l'hypermétabolisme, la leucocytose et la thrombocytose
    • les effets indésirables comprennent la myélosuppression qui peut exacerber l'anémie sous-jacente (1)
  • agents alkylants - busulphan, melphalan ou chlorambucil
    • peuvent être utilisés chez certains patients atteints de splénomégalie, bien qu'il existe un risque de myélosuppression et un risque accru de transformation blastique (1)
• pour l'anémie et la splénomégalie
  • les agents qui améliorent la splénomégalie le font par des effets de myélosuppression non spécifiques
  • les médicaments immunomodulateurs (IMiD) ont montré qu'ils avaient la capacité d'améliorer les deux conditions, par exemple la thalidomide, la lénalidomide et la pomalidomide (agent expérimental) (1)
• la splénectomie est indiquée si :
  • la rate devient très grosse et douloureuse
  • les besoins en transfusion sont élevés
  • la thrombocytopénie est sévère
• Nouveaux médicaments
  • médicaments immunomodulateurs (IMiD)
  • agents hypométhylants - azacitidine et décitabine
  • Inhibiteurs de JAK2 (1,2)
    • l'identification de mutations pilotes dans le système JAK2, CALRet de la MPL a contribué à une meilleure compréhension de la pathogenèse de la maladie, impliquant une augmentation quasi universelle de la signalisation JAK-STAT, et a conduit au développement de la seule thérapie ciblée pour le MF, l'inhibiteur de JAK2, le ruxolitinib.

Référence :

• (1) Mesa RA. Nouveaux médicaments pour le traitement de la myélofibrose. Curr Hematol Malig Rep. 2010;5(1):15-21.
• (2) Schieber M, Crispino JD, Stein B. Myélofibrose en 2019 : aller au-delà de l'inhibition de JAK2. Blood Cancer J. 2019;9(9):74. Publié le 11 septembre 2019. doi:10.1038/s41408-019-0236-2