Greffe de moelle osseuse dans la thalassémie

Il ne s'agit pas, à l'heure actuelle, du traitement conventionnel de la bêta-thalassémie. Cependant, les résultats des études sur la greffe de moelle osseuse allogène menées par Lucarelli et ses collègues de Pesaro, en Italie, sont encourageants.

Les probabilités de survie, de survie sans rejet, de décès non lié au rejet et de rejet ont été respectivement de 0,92, 0,85, 0,06 et 0,08.

• La première transplantation allogénique réussie de cellules souches provenant d'un donneur HLA identique a été rapportée en 1982.
• Le groupe italien dirigé par Lucarelli est celui qui a le plus d'expérience dans cette procédure.
  • Il a documenté un taux de survie à long terme de 90 % chez les patients présentant des caractéristiques favorables (jeune âge, compatibilité HLA, absence de dysfonctionnement des organes).

Les questions liées à la transplantation, telles que la maladie du greffon contre l'hôte, la défaillance du greffon, le traitement immunosuppresseur chronique et la mortalité liée à la transplantation, sont des facteurs qui doivent être soigneusement pris en compte avant de procéder à cette approche.

Référence :

• Thomas ED, Buckner CD, Sanders JE, Papayannopoulou T, Borgna-Pignatti C, De Stefano P. Marrow transplantation for thalassaemia. Lancet. 31 juillet 1982;2(8292):227-9
• Lucarelli G, Galimberti M, Polchi P. Marrow transplantation in patients with thalassemia responsive to iron chelation therapy. N Engl J Med. Sep 16 1993;329(12):840-4