Primaire biliaire cholangitis

Primaire biliaire cholangitis (voorheen bekend als primaire biliaire cirrose) is een auto-immuunziekte die wordt gekenmerkt door chronische, progressieve afbraak van de intrahepatische galwegen, wat leidt tot chronische cholestase, portaalontsteking en fibrose, die uiteindelijk zullen uitmonden in cirrose en leverfalen.

• Een zeer specifiek auto-antilichaam – anti-mitochondriale auto-antilichamen (AMA), dat bij 90-95% van de patiënten wordt aangetroffen – is het kenmerkende serologische kenmerk van de ziekte
• De aandoening treft voornamelijk vrouwen, doorgaans in de leeftijd van 50 tot 60 jaar
  • De verhouding tussen getroffen vrouwen en mannen loopt op tot wel 10:1

De aandoening is zeldzaam, met een gerapporteerde prevalentie die varieert tussen 19 en 402 gevallen per miljoen

• De hoogste incidentie- en prevalentiecijfers worden gemeld op het noordelijk halfrond – het Verenigd Koninkrijk, Scandinavië, Canada en de VS – terwijl de laagste cijfers werden waargenomen in Australië
• Aangenomen wordt dat de prevalentie en incidentie van PBC toenemen als gevolg van een betere herkenning van de ziekte en verbeterde strategieën voor het opsporen van gevallen
  • in het Verenigd Koninkrijk stegen de jaarlijkse incidentiecijfers tussen 1980 en 1999 onder inwoners van Sheffield van 5,8 naar 20,5 gevallen per miljoen inwoners en in Newcastle-upon-Tyne tussen 1976 en 1994 van 11 naar 32 gevallen per miljoen inwoners
  • Deze stijging ging gepaard met een prevalentie die halverwege tot eind jaren negentig meer dan 200 gevallen per miljoen bereikte
• De diagnose moet worden overwogen bij een patiënt – met name een vrouw – die klachten vertoont zoals vermoeidheid, jeuk, geelzucht of ongemak in het rechter bovenste kwadrant

Behandeling:

• tot voor kort was ursodeoxycholzuur (UDCA) de enige effectieve behandeling
  • merk echter op dat tot 40% van de PBC-patiënten onvoldoende reageert op UDCA en dat de ziekte bij hen kan blijven voortschrijden
• Er zijn verschillende modellen ontwikkeld, waaronder de UK-PBC- en GLOBE-scores, om te helpen bij het identificeren van patiënten die baat kunnen hebben bij tweedelijnsbehandelingen, zoals de farnesoid X-receptor (FXR)-agonist obeticholzuur (OCA)
  • De toevoeging van OCA kan de serumwaarden van alkalische fosfatase en totaal bilirubine aanzienlijk verbeteren; dit zijn sterke surrogaatmarkers voor klinische uitkomsten bij PBC
• Andere alternatieven, waaronder de peroxisome proliferator-activated receptor (PPAR)-alfa-agonisten fenofibraat en bezafibraat, kunnen mogelijk ook de leverwaarden verbeteren bij PBC-patiënten die onvoldoende reageren op UDCA, maar er is verder onderzoek nodig om de veiligheid en de werkzaamheid op lange termijn aan te tonen

Referentie

1. Trivella J et al. Primaire biliaire cholangitis: epidemiologie, prognose en behandeling. Hepatol Commun. 2 juni 2023;7(6):e0179.