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Tratamento

Traduzido do inglês. Mostrar original.

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A esplenectomia pode ser indicada se houver

  • trombocitopenia
  • hiperesplenismo
  • enfarte esplénico doloroso recorrente
  • desconforto abdominal devido a um baço muito aumentado

Se houver uma infiltração grave da medula óssea, de tal forma que possa haver risco de vida, está indicado o transplante de medula óssea.

O desenvolvimento da terapia de substituição enzimática (TRE) e da terapia de redução do substrato (TRS) tornou a DG tratável, com exceção da deterioração neurológica associada aos tipos 2 e 3

  • A TRE tem como objetivo substituir a enzima defeituosa ou em falta por uma proteína funcional que é infundida na corrente sanguínea e absorvida pelos lisossomas celulares
  • A TRE visa o défice metabólico subjacente em vez de proporcionar uma gestão sintomática
  • A RTS visa a falha da via metabólica lisossómica, inibindo a produção de glucosilceramida e reduzindo assim a sua acumulação nos lisossomas e a probabilidade de disfunção multiorgânica subsequente

Referência:

  • Solutions for Public Health, Screening for Gaucher Disease, Um relatório para o Comité Nacional de Rastreio do Reino Unido. dezembro de 2013
  • Comité Nacional de Rastreio do Reino Unido. Briefing note: Screening for Gaucher disease in newborns (Nota informativa: Rastreio da doença de Gaucher em recém-nascidos). junho de 2018

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