Vários compostos, por exemplo, derivados da hidroxicarbamida e do butirato, demonstraram estimular a transcrição dos genes da globina fetal em doentes com beta-talassemia:
- Desvantagens - Atualmente, não é claro se as concentrações sanguíneas extremamente elevadas necessárias podem ter efeitos secundários deletérios se forem mantidas por longos períodos.
- resultados importantes - prova que os genes da hemoglobina fetal podem ser reactivados após o nascimento.
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