Pegunigalsidase alfa para o tratamento da doença de Fabry

Pegunigalsidase alfa para o tratamento da doença de Fabry

Declaração do NICE (1):

• A pegunigalsidase alfa é recomendada, no âmbito da sua autorização de introdução no mercado, como uma opção para o tratamento da doença de Fabry (também conhecida como deficiência de alfa-galactosidase) em adultos. É recomendada apenas se a empresa a fornecer de acordo com o acordo comercial
  • O comité NICE declarou: "... Os ensaios clínicos mostram que a pegunigalsidase alfa funciona tão bem como a agalsidase beta. Não existem provas diretas de ensaios clínicos que comparem a pegunigalsidase alfa com a agalsidase alfa ou o migalastato. No entanto, os peritos clínicos aconselharam que a pegunigalsidase alfa também é suscetível de funcionar tão bem como estes dois tratamentos..."

Notas:

• A pegunigalsidase alfa é uma nova forma de alfa-galactosidase A covalentemente reticulada e PEGilada, desenvolvida como terapia de substituição enzimática (TRE) para a doença de Fabry (DF)
  • concebido para aumentar a semi-vida plasmática e reduzir a imunogenicidade
  • as evidências do estudo mostraram que a farmacocinética única e a aparente resposta imunitária atenuada demonstrada pela pegunigalsidase alfa podem melhorar a segurança e a resposta clínica a esta TRE em doentes com DF (2)
    • é apoiado pelo perfil favorável de EA, pela estabilidade da função renal e dos parâmetros cardíacos e pela melhoria dos sintomas da doença observados nos participantes do estudo durante o período de tratamento de 12 meses

Referência:

1. NICE (outubro de 2023). Pegunigalsidase alfa para o tratamento da doença de Fabry
2. Schiffmann R et al. Pegunigalsidase alfa, uma nova terapia de substituição enzimática PEGilada para a doença de Fabry, proporciona concentrações plasmáticas sustentadas e farmacodinâmica favorável: Um ensaio clínico de Fase 1/2 de 1 ano. J Inherit Metab Dis. 2019 May;42(3):534-544.