Tratamento

O tratamento é principalmente de suporte, envolvendo transfusões de glóbulos vermelhos e plaquetas para manter as contagens sanguíneas periféricas e antibióticos para as infecções. No entanto, as transfusões frequentes ao longo de muitos anos podem levar a hemocromatose secundária, enquanto a aloimunização pode causar refractariedade às transfusões de plaquetas e a múltiplos aloanticorpos eritrocitários.

• Cuidados de suporte
  • Os cuidados de suporte consistem em transfusões para corrigir a anemia e a trombocitopenia, antibióticos e factores de crescimento hematopoiético, como a eritropoietina (Epo) e o G-CSF
    • os cuidados de suporte são atualmente a escolha de tratamento para a SMD indolente e de baixo risco
    • A Epo aumenta o hematócrito em cerca de 20% e, juntamente com uma dose baixa de G-CSF, pode melhorar a anemia e reduzir as necessidades de transfusão em até 40% dos doentes de baixo risco
• Terapêutica curativa
  • transplante de células estaminais (SCT) (2)
    • Atualmente, a única possibilidade de cura é um transplante alogénico de medula óssea e todos os doentes com menos de 50 anos devem ser encaminhados para um centro oncológico que ofereça transplante de medula óssea. Atualmente, a mortalidade relacionada com o transplante (no prazo de 100 dias após o transplante) é elevada, sendo de 30-40% nos aloenxertos de irmãos e de 60% nos transplantes de dadores não aparentados
    • as taxas de sobrevivência sem doença são de aproximadamente 30-50%, com o maior benefício para aqueles que menos necessitam de tratamento - doentes mais jovens com SMD de baixo risco tratados no prazo de um ano após o diagnóstico
    • o transplante alogénico não mieloablativo pode tornar-se uma alternativa para os doentes mais velhos ou para os que apresentam um risco elevado de complicações após o SCT e baseia-se no efeito enxerto-versus-leucemia de um enxerto alogénico.
  • quimioterapia intensiva
    • A quimioterapia citotóxica é mal tolerada nos idosos, com períodos prolongados de pancitopenia associados a uma morbilidade e mortalidade consideráveis. A quimioterapia é frequentemente utilizada em doentes mais jovens com excesso de blastos, uma vez que a transformação em LMA é iminente e pode ser obtida uma remissão completa
    • A quimioterapia citotóxica inclui regimes do tipo LMA, como idarubicina e/ou fludarabina mais citarabina, bem como topotecano mais citarabina com ou sem ciclofosfamida. Estes regimes produzem taxas de remissão de 40-60%
      • No entanto, a duração média da resposta é de apenas 10-12 meses e apenas 10-15% dos doentes podem ser curados por esta abordagem
      • limitada aos doentes que podem tolerar a quimioterapia intensiva
        • os factores que afectam favoravelmente o resultado incluem idade <55 anos, cariótipo normal
    • a citarabina em dose baixa proporciona uma remissão breve e parcial, mas é um potente mielossupressor que exige uma monitorização hematológica cuidadosa

As terapêuticas menos estabelecidas incluem factores de crescimento, como o fator estimulador de colónias de granulócitos-macrófagos recombinante (GM-CSF), para aumentar os granulócitos circulantes e, assim, reduzir as infecções. No entanto, isto pode acelerar a transformação em LMA, uma vez que os receptores GM-CSF estão presentes nos blastos leucémicos.

Referências

1. Killick SB, Ingram W, Culligan D, et al. British Society for Haematology guidelines for the management of adult myelodysplastic syndromes. Br J Haematol. 2021 Jul;194(2):267-81.
2. DeFilipp Z, Ciurea SO, Cutler C, et al. Transplante de células hematopoiéticas no manejo da síndrome mielodisplásica: uma revisão baseada em evidências do Comitê de Diretrizes Práticas da Sociedade Americana de Transplante e Terapia Celular. Transplant Cell Ther. 2023 Feb;29(2):71-81.