donidalorsen para a prevenção de crises recorrentes de angioedema hereditário

O donidalorsen é um conjugado de oligonucleótido antisense (ASO) direcionado para o fígado que se liga ao ARNm da pré-calicreína (PKK), levando à sua degradação mediada pela RNase H1

• este processo diminui a produção da proteína PKK, reduzindo a atividade da calicreína plasmática e impedindo a sobreprodução de bradicinina, responsável pelas crises de angioedema hereditário (HAE)
• O ensaio clínico de Fase III OASIS-HAE (1) revelou que o donidalorsen reduz significativamente as crises de inchaço e melhora a qualidade de vida dos doentes com angioedema hereditário
  • administrado por via subcutânea, o fármaco apresentou uma redução de 81% nas taxas de ataques em intervalos de 4 semanas, em comparação com o placebo
  • os efeitos indesejáveis mais comuns foram eritema no local da injeção, dor de cabeça e nasofaringite; 98% dos efeitos indesejáveis foram de gravidade ligeira ou moderada

Declaração do NICE (2):

O donidalorsen pode ser utilizado como opção para prevenir crises recorrentes de angioedema hereditário (HAE) em pessoas com 12 anos ou mais, apenas se:

• tiverem 2 ou mais ataques por mês, e
• a empresa o forneça de acordo com o acordo comercial

Referência:

1. Riedl MA et al, Eficácia e segurança do donidalorsen no angioedema hereditário. N Engl J Med 2024;391:21-31.
2. NICE (agosto de 2026). Donidalorsen para a prevenção de ataques recorrentes de angioedema hereditário em pessoas com 12 anos ou mais.