Tratamento

O tratamento é maioritariamente sintomático:

• transfusões de glóbulos vermelhos para a anemia
• ferro para a deficiência de ferro
• transfusões de plaquetas para a trombocitopenia
• anticoagulantes para tromboses
  • recomenda-se a anticoagulação a longo prazo com um INR alvo de 2-5 para doentes com grandes clones de HPN (granulócitos de HPN >50%) e uma contagem de plaquetas superior a 100 × 10^9/l
  • a anticoagulação pode também ser considerada para doentes com clones mais pequenos e contagens de plaquetas inferiores a 100 × 10^9/l, dependendo de factores de risco adicionais de trombose e hemorragia

Os casos graves podem exigir um transplante de medula óssea.

O NICE afirma que (2):

• O ravulizumab é recomendado, no âmbito da sua autorização de introdução no mercado, como uma opção para o tratamento da hemoglobinúria paroxística nocturna em adultos
  • com hemólise com sintomas clínicos sugestivos de elevada atividade da doença, ou
  • cuja doença é clinicamente estável após o tratamento com eculizumab durante pelo menos 6 meses

O NICE afirma que (3):

• O iptacopan é recomendado, no âmbito da sua autorização de introdução no mercado, como uma opção para o tratamento da hemoglobinúria paroxística nocturna (HPN) em adultos com anemia hemolítica
• o comité do NICE declarou que:
  • "As evidências dos ensaios clínicos mostram que o iptacopan aumenta o nível de hemoglobina no sangue e reduz a necessidade de transfusões de sangue. Para as pessoas que não tomaram um inibidor de C5, uma comparação indireta sugere que o iptacopan é mais eficaz do que o eculizumab e o ravulizumab, mas estes resultados são incertos. Para as pessoas que continuam a ter anemia depois de terem tomado um inibidor de C5, a evidência dos ensaios clínicos mostra que o iptacopan é mais eficaz do que o eculizumab e o ravulizumab. Uma comparação indireta do tratamento sugere que o iptacopan é mais eficaz do que o pegcetacoplan, mas os resultados são incertos..."

A esplenectomia tem pouco valor

Notas (4):

• O eculizumab, indicado para o tratamento de doentes com hemoglobinúria paroxística nocturna (HPN), é uma terapêutica que muda e salva vidas, diminuindo a hemólise intravascular e a trombose e melhorando a sobrevivência.
• No entanto, alguns doentes tratados com eculizumab sofrem de hemólise de rutura e, de um modo geral, o peso do esquema de tratamento (perfusões intravenosas de 2 em 2 semanas) é substancial
• O ravulizumab é um inibidor do componente 5 do complemento (C5) de segunda geração, de ação prolongada, que é administrado por via intravenosa de 8 em 8 semanas
• o ravulizumab demonstrou ser tão seguro e eficaz como o eculizumab, estando associado numericamente a taxas mais baixas de hemólise disruptiva (p para não inferioridade <0,0004), e ser preferido em relação ao eculizumab pela maioria dos pacientes
• é provável que o ravulizumab venha a substituir o eculizumab como tratamento de primeira linha para a HPN, tanto em doentes que não tenham recebido tratamento com eculizumab como em doentes que estejam clinicamente estáveis com eculizumab

Referência:

1. Baglin TP et al. o British Committee for Standards in Haematology (2006) Guidelines on oral anticoagulation (warfarin): third edition - 2005 update British Journal of Haematology 2006; 132 (3): 277-285.
2. NICE (19 de maio de 2021). Ravulizumab para o tratamento da hemoglobinúria paroxística nocturna
3. NICE (setembro de 2024). Iptacopan para o tratamento da hemoglobinúria paroxística nocturna
4. Lee JW, Kulasekararaj AG. Ravulizumab para o tratamento da hemoglobinúria paroxística nocturna. Expert Opin Biol Ther. 2020 Mar;20(3):227-237