rozanolixizumab para o tratamento da miastenia gravis generalizada com anticorpos positivos

Rozanolixizumab para o tratamento da miastenia gravis generalizada com anticorpos positivos

A miastenia gravis é uma doença autoimune crónica rara que afeta a junção neuromuscular pós-sináptica, mediada principalmente pela imunoglobulina G patogénica (IgG) que tem como alvo proteínas específicas, como o recetor de acetilcolina (AChR), a tirosina quinase específica do músculo (MuSK) e a proteína 4 relacionada com o recetor da lipoproteína de baixa densidade (LRP4)

O rozanolixizumab é um inibidor do recetor Fc neonatal (FcRn) da IgG4 humana, que potencia a degradação da IgG patogénica (1):

• facilita a degradação da IgG através da via lisossomal, inibindo simultaneamente a reciclagem da IgG de volta à circulação, reduzindo assim as concentrações globais de IgG

O NICE afirma que (2):

• o rozanolixizumab, como complemento ao tratamento padrão, pode ser utilizado como opção para tratar a miastenia gravis generalizada em adultos com resultados positivos para anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) ou anti-tirosina quinase específica do músculo (MuSK). Só pode ser utilizado se:
  • a doença for classificada como classe 2 a 4a pela Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA)
  • a doença não estiver controlada após 2 ou mais tratamentos, excluindo inibidores da acetilcolinesterase, e
  • a imunoglobulina intravenosa (IVIg) ou a plasmaférese (PLEX) seriam, de outra forma, oferecidas, ou já tiverem sido tentadas e interrompidas devido a efeitos secundários ou por não terem funcionado suficientemente bem

O comité do NICE observou que «... as evidências dos ensaios clínicos sugerem que o rozanolixizumab, em combinação com o tratamento padrão, reduz os sintomas e melhora a capacidade das pessoas de realizar as suas atividades normais, em comparação com o tratamento padrão isolado. No entanto, não é certo que esta melhoria se mantenha a longo prazo. Comparações indiretas sugerem que o rozanolixizumab tem melhores resultados do que a IVIg ou a PLEX, mas a extensão do benefício é incerta…»

Referência:

1. Matic A, Bril V. Rozanolixizumab para a miastenia gravis: um tratamento inovador e perspetivas futuras. Immunotherapy. Abril de 2025; 17(5):309-316.
2. NICE (maio de 2026). Rozanolixizumab para o tratamento da miastenia gravis generalizada com anticorpos positivos.