Dornase alfa

• A dornase alfa é uma versão geneticamente modificada da DNAase humana
• a expetoração dos doentes com fibrose quística (FC) contém grandes quantidades de ADN - a propriedade viscoelástica da expetoração dos doentes com FC deve-se à viscosidade inerente do ADN e às glicoproteínas do muco
• a dornase alfa nebulizada é uma opção de tratamento bem tolerada e segura na FC - a dornase alfa reduz a viscosidade da expetoração da FC ao diminuir o tamanho das cadeias de ADN
• existem provas de uma melhoria a médio prazo da função pulmonar

A NICE afirma que (1):

• um agente mucoactivo deve ser proposto a pessoas com fibrose quística que tenham evidência clínica de doença pulmonar
  
  
• a rhDNase (dornase alfa; desoxirribonuclease humana recombinante) deve ser oferecida como primeira escolha de agente mucoactivo
  
  
• se a avaliação clínica ou os testes de função pulmonar indicarem uma resposta inadequada à rhDNase, considerar tanto a rhDNase como o cloreto de sódio hipertónico ou apenas o cloreto de sódio hipertónico
  
  
• considerar o pó seco de manitol para inalação para crianças e jovens que não podem utilizar rhDNase e cloreto de sódio hipertónico devido a inelegibilidade, intolerância ou resposta inadequada.

Referência:

• NICE (outubro de 2017) Cystic Fibrosis.