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Die Behandlung von Patienten mit Hämophilie beruht auf verschiedenen Prinzipien:

• die Blutungsneigung korrigieren
• Schmerzen behandeln
• Vorbeugung von Deformierungen
• Unterstützung der normalen intellektuellen und emotionalen Entwicklung von Kindern mit Hämophilie
• Einsatz der Prophylaxe
  • Hauptziel der Faktor-IX-Prophylaxe ist die Verbesserung der Lebensqualität durch die Verringerung von Hämarthrose-Episoden, die Verhinderung des Fortschreitens einer hämophilen Arthropathie und die Minimierung von Episoden intrazerebraler und muskulärer Blutungen (1)
  • Die Wahl des Präparats sollte individuell auf der Grundlage klinischer Faktoren und des Aktivitätsniveaus getroffen werden (2)
  • Marstacimab wird im Rahmen seiner Zulassung als Option zur Vorbeugung von Blutungsepisoden empfohlen, die durch schwere Hämophilie B (Faktor-IX-[9]-Aktivität von weniger als 1 %) (angeborener Faktor-9-Mangel) bei Personen ab 12 Jahren verursacht werden, die (3):
    • mindestens 35 kg wiegen und
    • keine Faktor-9-Inhibitoren (Anti-Faktor-Antikörper) haben

Referenz:

1. Alshaikhli A, Killeen RB, Rokkam VR. Hämophilie B. [Aktualisiert 2023 Okt 29]. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024 Jan-. Verfügbar unter: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK560792/
2. Konkle BA, Nakaya Fletcher S. Hämophilie B. 2000 Oct 2 [Aktualisiert 2024 Jun 6]. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al., editors. GeneReviews® [Internet]. Seattle (WA): Universität von Washington, Seattle; 1993-2024. Verfügbar unter: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1495/
3. NICE (Juni 2025). Marstacimab zur Behandlung der schweren Hämophilie A oder B bei Menschen ab 12 Jahren ohne Anti-Faktor-Antikörper