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La prise en charge du patient hémophile repose sur plusieurs principes :
- corriger la tendance hémorragique
- traiter la douleur
- prévenir les déformations
- favoriser le développement intellectuel et affectif normal des enfants hémophiles
- utilisation de la prophylaxie
- L'objectif principal de la prophylaxie par le facteur IX est d'améliorer la qualité de vie en réduisant les épisodes d'hémarthrose, en prévenant la progression de l'arthropathie hémophilique et en minimisant les épisodes de saignements intracérébraux et musculaires (1).
- le choix du produit doit être individualisé en fonction des facteurs cliniques et des niveaux d'activité (2)
- le marstacimab est recommandé, dans le cadre de son autorisation de mise sur le marché, comme option pour la prévention des épisodes hémorragiques causés par l'hémophilie B sévère (activité du facteur IX [9] inférieure à 1 %) (déficit congénital en facteur 9) chez les personnes âgées de 12 ans et plus qui (3) :
- pèsent au moins 35 kg et
- n'ont pas d'inhibiteurs du facteur 9 (anticorps anti-facteur).
Référence :
- Alshaikhli A, Killeen RB, Rokkam VR. Hemophilia B. [Updated 2023 Oct 29]. In : StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL) : StatPearls Publishing ; 2024 Jan-. Disponible à l'adresse : https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK560792/
- Konkle BA, Nakaya Fletcher S. Hemophilia B. 2000 Oct 2 [Updated 2024 Jun 6]. In : Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al, éditeurs. GeneReviews® [Internet]. Seattle (WA) : Université de Washington, Seattle ; 1993-2024. Disponible à l'adresse : https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1495/
- NICE (juin 2025). Marstacimab pour le traitement de l'hémophilie A ou B sévère chez les personnes âgées de 12 ans et plus sans anticorps anti-facteur.
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