La thrombocytopénie immunitaire (ITP) (thrombocytopénie idiopathique purpura)
- est une maladie hématologique courante caractérisée par une thrombocytopénie isolée.
- Le PTI se présente sous les formes suivantes
- forme primaire caractérisée par une thrombocytopénie isolée (numération plaquettaire < 100 × 10^9/L) en l'absence d'autres causes ou troubles pouvant être associés à la thrombocytopénie.
- forme secondaire forme dans laquelle la thrombocytopénie immunitaire se développe en association avec un autre trouble généralement immunitaire ou infectieux (1).
Initialement connu sous le nom de "purpura thrombocytopénique idiopathique"
- Cependant, un groupe de travail international (IWG) sur le PTI a récemment recommandé que cette maladie soit désignée sous le nom de "Thrombocytopénie immunitaire" (en conservant l'abréviation PTI) ; cette terminologie reconnaît la pathogénie immunitaire du PTI et le fait que les patients atteints de PTI peuvent ne pas présenter uniformément un purpura ou des manifestations hémorragiques (2).
Trois formes distinctes sont reconnues :
- le terme "PTI aigu" a été remplacé par "PTI nouvellement diagnostiqué2, qui se réfère à un PTI diagnostiqué dans les 3 mois précédents" (2)
- le "PTI persistant" est désigné comme une thrombocytopénie immunitaire d'une durée de 3 à 12 mois
- le "PTI chronique" est défini comme une maladie qui dure depuis plus de 12 mois.
On pense que la pathogénie des deux formes est différente. La forme aiguë est due à des complexes immuns ; la forme chronique, à des anticorps antiplaquettaires IgG spécifiques.
- Les anticorps anti-glycoprotéines plaquettaires provoquent une thrombocytopénie par le biais de deux mécanismes :
- 1) réduction de la survie des plaquettes en circulation, et
- 2) l'inhibition de la production de nouvelles plaquettes par les mégacaryocytes de la moelle osseuse.
Traitement :
- La première ligne de traitement du PTI comprend des corticostéroïdes, parfois associés à des IgIV ou à des anti-Rh(D). Bien qu'il s'agisse de traitements efficaces, aucun n'induit de manière fiable une rémission durable.
- le traitement de deuxième intention du PTI peut inclure le Rituximab, la splénectomie ou les agonistes du récepteur de la thrombopoïétine (TRA)
- le fostamatinib est une option thérapeutique pour le PTI chronique
- Le fostamatinib est le premier inhibiteur de la tyrosine kinase de la rate (Syk) approuvé pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire chronique (PTI) chez les patients adultes qui n'ont pas répondu suffisamment aux traitements précédents.
- en inhibant l'activation de Syk dans les macrophages, le fostamatinib bloque la phagocytose plaquettaire médiée par les auto-anticorps
- la splénectomie offre les meilleures chances de rémission à long terme, mais son utilisation est en baisse.
Référence :
- Kistangari G, McCrae KR. Immune thrombocytopenia. Hematol Oncol Clin North Am. 2013 Jun;27(3):495-520.
- Rodeghiero F, Stasi R, Gernsheimer T, et al. Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children : report from an international working group. Blood. 2009;113:2386-2393.
- Paik J. Fostamatinib : A Review in Chronic Immune Thrombocytopenia. Drugs. 2021 Jun;81(8):935-943.