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Ostéogenèse imparfaite de type III - déformation progressive

Traduit de l'anglais. Afficher l'original.

Équipe de rédaction

Le type III est une variété d'ostéogenèse imparfaite gravement déformante et progressive, dont le mode de transmission est autosomique dominant.

Dans cette forme de l'affection, l'enfant peut naître avec des fractures et le crâne peut être bien ossifié. Dans ce cas, on observe des sclérotiques blanches et une dentinogenèse imparfaite.

La croissance est sévèrement retardée et l'enfant peut être de petite taille. Des fractures répétées se produisent pendant l'enfance et on observe une déformation progressive des membres et de la colonne vertébrale. Il peut y avoir une cyphoscoliose suffisamment grave pour prédisposer l'enfant aux maladies thoraciques.

Remarques :

  • presque tous les cas d'ostéogenèse imparfaite (OI) sont dus à l'hétérozygotie de mutations dominantes dans l'un ou l'autre des deux gènes (COL1A1 et COL1A2) qui codent pour les chaînes de procollagène de type I (1).
    • Ces chaînes de procollagène de type 1 forment le collagène de type I, la principale protéine structurelle de la matrice extracellulaire des os, de la peau et des tendons.
      • plus de 200 mutations ont été identifiées à ce jour
      • certaines mutations entraînent un défaut qualitatif du collagène de type I causé par une altération structurelle de la molécule de collagène. D'autres mutations maintiennent la synthèse de collagène normal, mais en quantité réduite.
        • les mutations entraînant des modifications qualitatives du collagène de type I conduisent généralement aux formes les plus sévères de l'OI nom
    • Le large spectre clinique et biomoléculaire signifie qu'aucune classification ne peut être complète ou précise. Cependant, elle représente un outil pratique pour le clinicien chargé de la prise en charge des patients.

Référence :

  1. Devogalaer JP. New uses of bisphosphonates : osteogenesis imperfecta (Nouvelles utilisations des bisphosphonates : ostéogenèse imparfaite). Curr Opin Pharmacol. 2002 Dec;2(6):748-53

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