Tratamento

O tratamento é paliativo e pode incluir

• para a anemia
  • transfusões de sangue para a anemia
  • a administração de eritropoietina recombinante pode ser benéfica
  • androgénios - por exemplo, oximetolona, nandrolona ou danazol - para reduzir as necessidades de transfusão; mas são mal tolerados pelas mulheres
• para esplenomegalia
  • a terapêutica só deve ser considerada em doentes verdadeiramente sintomáticos (1)
  • hidroxiureia, - mais comum
    • terapêutica médica inicial mais frequentemente utilizada na esplenomegalia
    • para reduzir o hipermetabolismo, a leucocitose e a trombocitose
    • os efeitos adversos incluem mielossupressão que pode exacerbar a anemia subjacente (1)
  • agentes alquilantes - busulfan, melfalan ou clorambucil
    • podem ser utilizados em alguns doentes com esplenomegalia, embora exista um risco de potencial mielossupressão e um risco acrescido de eventual transformação blástica (1)
• tanto para a anemia como para a esplenomegalia
  • os agentes que melhoram a esplenomegalia fazem-no através de efeitos mielossupressores não específicos
  • os fármacos imunomoduladores (IMiDs) demonstraram que têm a capacidade de melhorar ambas as condições, por exemplo - talidomida, lenalidomida e pomalidomida (agente experimental) (1)
• a esplenectomia é indicada se:
  • o baço se torna muito grande e doloroso
  • as necessidades de transfusão são elevadas
  • a trombocitopenia é grave
• medicamentos mais recentes
  • medicamentos imunomoduladores (IMiDs)
  • agentes hipometilantes - azacitidina e decitabina
  • Inibidores de JAK2 (1,2)
    • a identificação de mutações determinantes na JAK2, CALRe MPL contribuiu para uma melhor compreensão da patogénese da doença, implicando uma regulação positiva quase universal da sinalização JAK-STAT, e conduziu ao desenvolvimento da única terapêutica específica para a MF, o inibidor JAK2 ruxolitinib

Referências:

• (1) Mesa RA. Novos fármacos para o tratamento da mielofibrose. Curr Hematol Malig Rep. 2010;5(1):15-21.
• (2) Schieber M, Crispino JD, Stein B. Mielofibrose em 2019: indo além da inibição de JAK2. Blood Cancer J. 2019;9(9):74. Publicado em 11 de setembro de 2019. doi:10.1038/s41408-019-0236-2