Die primär biliäre Cholangitis (früher als primär biliäre Zirrhose bezeichnet) ist eine Autoimmunerkrankung, die durch eine chronische, fortschreitende Zerstörung der intrahepatischen Gallengänge gekennzeichnet ist und zu chronischer Cholestase, Entzündung der Pfortader und Fibrose führt, die schließlich in eine Zirrhose und Leberversagen münden.
- ein hochspezifischer Autoantikörper - anti-mitochondriale Autoantikörper (AMA), der bei 90-95 % der Patienten auftritt, ist das charakteristische serologische Merkmal der Krankheit
- es sind überwiegend Frauen betroffen, typischerweise im fünften und sechsten Lebensjahrzehnt
- das Verhältnis der betroffenen Frauen zu den Männern beträgt bis zu 10:1
Die Erkrankung ist ungewöhnlich mit einer gemeldeten Prävalenz zwischen 19 und 402 Fällen pro Million
- Die höchsten Inzidenz- und Prävalenzraten werden aus der nördlichen Hemisphäre - dem Vereinigten Königreich, Skandinavien, Kanada und den USA - gemeldet, während die niedrigsten Raten in Australien beobachtet wurden.
- Es wird angenommen, dass die Prävalenz und Inzidenz der PBC aufgrund der besseren Erkennung der Krankheit und der verbesserten Strategien zur Fallfindung zunehmen.
- Im Vereinigten Königreich stiegen die jährlichen Inzidenzraten zwischen 1980 und 1999 bei den Einwohnern von Sheffield von 5,8 auf 20,5 Fälle pro Million Einwohner und in Newcastle-upon-Tyne zwischen 1976 und 1994 von 11 auf 32 Fälle pro Million Einwohner.
- dieser Anstieg ging einher mit einer Prävalenz, die Mitte bis Ende der 1990er Jahre mehr als 200 Fälle pro Million Einwohner erreichte
- Die Diagnose sollte bei einem Patienten - insbesondere einer Frau - vermutet werden, der sich mit Müdigkeit, Juckreiz, Gelbsucht oder Beschwerden im rechten oberen Quadranten vorstellt.
Behandlung:
- Bis vor kurzem war die einzige wirksame Behandlung Ursodeoxycholsäure (UDCA)
- Es ist jedoch zu beachten, dass bis zu 40 % der PBC-Patienten nur unzureichend auf UDCA ansprechen und die Krankheit weiter fortschreiten kann.
- Es wurden mehrere Modelle entwickelt, darunter der UK-PBC- und der GLOBE-Score, die dabei helfen sollen, Patienten zu identifizieren, die von Zweitlinientherapien wie dem Farnesoid-X-Rezeptor (FXR)-Agonisten Obeticholsäure (OCA) profitieren könnten.
- die Zugabe von OCA kann die Serumwerte der alkalischen Phosphatase und des Gesamtbilirubins, die starke Surrogatmarker für die klinischen Ergebnisse bei PBC sind, erheblich verbessern
- Andere Alternativen, einschließlich der Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptor (PPAR)-alpha-Agonisten Fenofibrat und Bezafibrat, können ebenfalls die Leberbiochemie bei PBC-Patienten verbessern, die nur unzureichend auf UDCA ansprechen; es sind jedoch weitere Studien erforderlich, um ihre Sicherheit und langfristige Wirksamkeit nachzuweisen.
Referenz
- Trivella J et al. Primär biliäre Cholangitis: Epidemiologie, Prognose und Behandlung. Hepatol Commun. 2023 Jun 2;7(6):e0179.