Primäre biliäre Cholangitis

Die primäre biliäre Cholangitis (früher als primäre biliäre Zirrhose bezeichnet) ist eine Autoimmunerkrankung, die durch eine chronische, fortschreitende Zerstörung der intrahepatischen Gallengänge gekennzeichnet ist und zu chronischer Cholestase, einer Entzündung der Pfortader sowie Fibrose führt, was schließlich eine Zirrhose und Leberversagen zur Folge hat.

• Ein hochspezifischer Autoantikörper – die antimitochondriellen Autoantikörper (AMA), die bei 90–95 % der Patienten nachgewiesen werden – ist das charakteristische serologische Merkmal der Erkrankung
• Die Erkrankung betrifft vorwiegend Frauen, typischerweise im fünften und sechsten Lebensjahrzehnt.
  • Das Verhältnis von betroffenen Frauen zu Männern beträgt bis zu 10:1

Die Erkrankung ist selten; die gemeldete Prävalenz liegt zwischen 19 und 402 Fällen pro Million

• Die höchsten Inzidenz- und Prävalenzraten werden aus der nördlichen Hemisphäre gemeldet – Großbritannien, Skandinavien, Kanada und den USA –, während die niedrigsten Raten in Australien beobachtet wurden
• Es wird angenommen, dass Prävalenz und Inzidenz der PBC aufgrund einer leichteren Erkennung der Erkrankung und verbesserter Strategien zur Fallfindung zunehmen
  • Im Vereinigten Königreich stiegen die jährlichen Inzidenzraten zwischen 1980 und 1999 bei den Einwohnern von Sheffield von 5,8 auf 20,5 Fälle pro Million Einwohner und in Newcastle-upon-Tyne zwischen 1976 und 1994 von 11 auf 32 Fälle pro Million Einwohner
  • Parallel zu diesem Anstieg erreichte die Prävalenz Mitte bis Ende der 1990er Jahre mehr als 200 Fälle pro Million
• Bei einem Patienten – insbesondere bei einer Frau –, der über Müdigkeit, Juckreiz, Gelbsucht oder Beschwerden im rechten Oberbauch klagt, sollte der Verdacht auf diese Erkrankung bestehen

Behandlung:

• Bis vor kurzem war Ursodeoxycholsäure (UDCA) die einzige wirksame Behandlung
  • Es ist jedoch zu beachten, dass bis zu 40 % der PBC-Patienten unzureichend auf UDCA ansprechen und das Fortschreiten der Erkrankung fortbestehen kann
• Es wurden mehrere Modelle entwickelt, darunter die UK-PBC- und GLOBE-Scores, um Patienten zu identifizieren, die von Zweitlinientherapien wie dem Farnesoid-X-Rezeptor (FXR)-Agonisten Obeticholsäure (OCA) profitieren könnten
  • Die Zugabe von OCA kann die Serumwerte der alkalischen Phosphatase und des Gesamtbilirubins deutlich verbessern, die wichtige Surrogatmarker für den klinischen Verlauf bei PBC sind
• Andere Alternativen, darunter die Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptor (PPAR)-alpha-Agonisten Fenofibrat und Bezafibrat, könnten ebenfalls die Leberwerte bei PBC-Patienten mit unzureichendem Ansprechen auf UDCA verbessern; es sind jedoch weitere Studien erforderlich, um ihre Sicherheit und Langzeitwirksamkeit nachzuweisen

Referenz

1. Trivella J et al. Primäre biliäre Cholangitis: Epidemiologie, Prognose und Behandlung. Hepatol Commun. 2. Juni 2023;7(6):e0179.