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O tratamento do doente com hemofilia baseia-se em vários princípios:
- corrigir a tendência hemorrágica
- tratar a dor
- prevenir deformações
- ajudar o desenvolvimento intelectual e emocional normal das crianças com hemofilia
- utilização da profilaxia
- O principal objetivo da profilaxia com fator IX é melhorar a qualidade de vida reduzindo os episódios de hemartrose, prevenindo a progressão para artropatia hemofílica, e minimizando os episódios de hemorragias intracerebrais e musculares (1)
- a escolha do produto deve ser individualizada com base em factores clínicos e níveis de atividade (2)
- o marstacimab é recomendado, no âmbito da sua autorização de introdução no mercado, como uma opção para prevenir episódios hemorrágicos causados por hemofilia B grave (atividade do fator IX [9] inferior a 1%) (deficiência congénita do fator 9) em pessoas com 12 anos ou mais que (3)
- pesam pelo menos 35 kg e
- não tenham inibidores do fator 9 (anticorpos anti-fator)
Referência:
- Alshaikhli A, Killeen RB, Rokkam VR. Hemofilia B. [Atualizado em 29 de outubro de 2023]. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024 Jan-. Disponível em: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK560792/
- Konkle BA, Nakaya Fletcher S. Hemophilia B. 2000 Oct 2 [Atualizado em 2024 Jun 6]. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al., editores. GeneReviews® [Internet]. Seattle (WA): Universidade de Washington, Seattle; 1993-2024. Disponível em: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1495/
- NICE (junho de 2025). Marstacimab para o tratamento da hemofilia A ou B grave em pessoas com 12 anos ou mais sem anticorpos anti-fator
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